La Federazione Europea Charcot-Marie-Tooth (ECMTF) propone un’importante iniziativa la cui ambizione è quella di riunire tutte le parti attive nel campo della CMT al fine di avviare e stimolare la cooperazione internazionale e interdisciplinare nella ricerca di questa patologia.

A tal proposito nasce il primo Workshop di specialisti di CMT che si terrà a Parigi il 9-10 giugno 2023. L’obiettivo è quello di creare le basi per un futuro migliore dei pazienti CMT e dei loro parenti.

Si tratta di dare il via ad un nuovo approccio europeo che ha lo scopo di riunire ricercatori, medici e altri professionisti della salute, con il supporto delle associazioni di pazienti, dei laboratori farmaceutici e dei partner pubblici (come principali parti interessate) per costruire una comunità di specialisti.

ECMTF Conference 2023 – Scarica Programma pdf

PROGRAMMA

Giovedì 9 giugno

⏱ h 13 Registrazione-rinfresco/mostre

⏱ h 14 Sessione plenaria di apertura con François Braun (Ministro francese della Prevenzione , t.b.c.)

⇒ Benvenuto:
– Daniel TANESSE, Presidente del l’European CMT Federation (CMT-EUROPE)

⇒ Saluti:

🇪🇺 Progetti/prospettive europei: Alexandre MEJAT, Direttore di EURORDIS & AFM-TELETHON

🇺🇸 Progetti/prospettive americane : Amy Gray, CEO di CMT-America (CMTA)

⇒ Introduzione: « La CMT come una sfida comune per scienziati, medici e altri professionisti della salute – cooperazione disciplinare e potenziale di sinergie interdisciplinari »

🇪🇺 Progetti/prospettive europei : Shahram ATTARIAN

🇺🇸 Progetti/prospettive americane : Stefan ZÜCHNER

⏱ h 15 Gruppi di lavoro (3 oratori, 15′ ciascuno)

Tre approcci disciplinari alla risoluzione dei problemi

1. Scienze biomediche e mediche: dai dati (gestione e analisi) alle terapie

Considerate le potenzialità della digitalizzazione e della bioinformatica nelle scienze di base e applicate nel campo delle neuropatie causate geneticamente (compresa la CMT), l’obiettivo del workshop è stabilire lo stato dell’arte degli sviluppi in questo campo e valutare il ruolo che i dati sanitari in generale, così come i dati genetici in particolare, svolgono per i ricercatori che lavorano allo sviluppo di terapie causali della CMT.

⇒ Co-moderatori: Michael SEREDA & Filippo GENOVESE
⇒ Relatore: Alexander ROSSOR
⇒ Intervengono: (1) Davide PAREYSON / (2) Francesc PALAU MARTINEZ / (3) Wolfgang Maximilian PERNICE / Helena F. PERNICE

2. Diagnosi e trattamento clinici: potenziale di analisi e ingegneria genetica

L’obiettivo del workshop è far luce sullo stato dell’arte delle scienze applicate per la diagnosi e il trattamento della CMT. I medici con specifici interessi di ricerca nell’analisi e nell’ingegneria genetica sono invitati a riferire i risultati recenti, le aspettative e le prospettive dei progressi della scienza sulla CMT e le sue complesse cause genetiche.

⇒ Co-moderatori: Peter DE JONGHE & Arabela ACALINEI
⇒ Relatore: Maike DOHRN
⇒ Intervengono: (1) Valérie DELAGUE / (2) Angelo SCHENONE / (3) Jan SENDEREK

3. Pratica terapeutica e feedback: sfide e compiti specifici per gli operatori sanitari

L’obiettivo di questo workshop è comprendere il ruolo fondamentale che i professionisti della salute clinici e indipendenti – fisioterapisti, ergoterapisti e nutrizionisti – svolgono nel trattamento e nella ricerca sulla CMT, al fine di stabilire in che modo i professionisti sul posto contribuiscono non solo al benessere di ciascun paziente, ma anche allo studio della CMT, attraverso le loro osservazioni quotidiane e i dati raccolti sull’effetto di terapie specifiche (o nuovi farmaci?).

⇒ Co-moderatori: Carsten SCHRÖTER & Alexandre HOYAU
⇒ Relatore: Roberto CANNATARO
⇒ Intervengono: (1) Cale FABIEN / (2) Gita RAMDHARRY / (3) Joshua BURNS

⏱ h 16,30 Pausa Caffè/Mostre

⏱ h 17/18,30 Sessione plenaria II (presidente: Mary REILLY)

⇒ Podio: Punti salienti dei gruppi di lavoro (10′ ogni relatore)
⇒ Commenti: Pavel Seeman (t.b.c.)
⇒ Discussione generale: approfondimenti chiave e apprendimenti/domande aperte

⏱ h 20 Aperitivo – Intervento del Commissario UE per la Salute e la Sicurezza Alimentare Stella Kyriakides (t.b.c.)

⇒ Arrivo: Casa dell’America Latina – Parigi, 7th Arrondissement

⏱ h 20,30 Cena di Gala

Venerdì 10 giugno

⏱ h 9 Gruppi di lavoro (3 oratori, 15′ ciascuno)

Tre approcci disciplinari alla risoluzione dei problemi

1. Cooperazione : Istituzione di una “Associazione europea di ricerca CMT (ECRA)”

Al fine di istituzionalizzare una più stretta cooperazione tra i centri di ricerca e gli scienziati in Europa, ci auguriamo che il workshop possa fornire alcune linee guida e disposizioni su come scienziati e ricercatori, medici e gli altri professionisti della salute con un’aspirazione scientifica, possono organizzare in sinergia i loro sforzi, eventualmente istituendo un’associazione europea di ricerca CMT volta a stimolare il processo di ricerca.

⇒ Co-moderatori: Laurent MAGY & Dany MAES
⇒ Relatore: Liliane MASSADE
⇒ Intervengono: (1) Gian Maria FABRIZI / (2) Teresa SEVILLA MANTECÓN / (3) Lisa REINECKE

2. Gestione dei dati per la CMT: verso un registro europeo integrato dei pazienti affetti da CMT

La ricerca sulla CMT spesso soffre dell’accesso molto limitato ai dati; poiché la CMT è una malattia rara anche per i medici specializzati, i pazienti con CMT sono rari. Questo significa che i ricercatori dipendono dai dati provenienti da altri centri specializzati sulla CMT al fine di raggiungere un campione minimo di dati su cui basare i loro studi. I registri dei pazienti, tanto quelli generali sulle malattie neuromuscolari quanto quelli specializzati in CMT, esistono già in alcuni paesi, ma sono organizzati secondo criteri e standard diversi, quindi non c’è interoperabilità e la loro utilità è molto limitata.

L’obiettivo del workshop è determinare la necessità di mettere a disposizione dei ricercatori dati di qualità come base per promettenti sforzi di ricerca e di sviluppare proposte su come disporre di un sistema coerente di registri compatibili che renda disponibili tutti i dati necessari.

⇒ Co-moderatori : Alessandra BOLINO & Marco VAN DER LINDEN
⇒ Relatore: Andrea CORTESE
⇒ Intervengono : (1) Jean-Christophe ANTOINE / (2) Simone THIELE / (3) Teresinha EVANGELISTA

3. Mobilitare i pazienti : Scienziati, clinici e altri operatori sanitari aspettative e consigli

I pazienti con CMT spesso sembrano essere riluttanti a prendere parte allo sviluppo della ricerca e del trattamento della loro malattia, e sono lasciati soli nello sforzo di sensibilizzare l’opinione pubblica e far comprendere alla politica i loro problemi e bisogni particolari. Lo scopo di questo workshop è quello di trovare metodi e meccanismi per mobilitare i pazienti nel loro interesse. La mobilitazione significa che vorremmo far crescere il numero di pazienti che si riuniscono in associazioni. Ciò significa anche una più stretta collaborazione del paziente con coloro che portano avanti la ricerca scientifica, mettendo i loro dati a disposizione dei ricercatori, ad es. attraverso registri dei pazienti o app. Ci possono essere molte altre idee su come utilizzare il potenziale che la mobilitazione dei pazienti può offrire a beneficio di una ricerca più efficiente e, infine, di una migliore qualità della vita per i pazienti stessi.

⇒ Co-moderatori: Tanya STOJKOVIC & Inbal BEN DAVID
⇒ Relatore: Signe VAETH
⇒ Intervengono: (1) Raluca Loana TELEANU / (2) Kleopas A. Kleopa / (3) Nicolas TRICAUD

⏱ h 10,30 Pausa Caffè/Mostre

⏱ h 11 Sessione plenaria III (Presidente: Peter YOUNG)

⇒ Podio: Relazioni dei gruppi di lavoro (10′ per relatore)
⇒ Commenti: Una prospettiva americana : Katherine FORSEY (CRO di CMTA)
⇒ Discussione plenaria finale

⏱ h 12,30 Conclusioni generali e prospettive (Vincent TIMMERMAN / Ingolf PERNICE)

⏱ h 13 Conferenza stampa e interviste

CONTATTI

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